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I costi delle nuove terapie antitumorali: le stime per gli USA
Un’analisi prova a stimare l’aumento della spesa per i farmaci oncologici che recentemente hanno ottenuto nuova indicazione: con i limiti del modello, i risultati suggeriscono che anche negli USA la sostenibilità è fortemente a rischio, o in alternativa è a rischio l’equità di accesso alle cure.
DeMartino PC, Miljković MD, Prasad V. Potential Cost Implications for All US Food and Drug Administration Oncology Drug Approvals in 2018. JAMA Intern Med. Published online November 09, 2020. doi:10.1001/jamainternmed.2020.5921
Negli ultimi anni si è discusso spesso del delicato argomento della sostenibilità dei nuovi trattamenti antitumorali. Per fortuna, grazie ai risultati positivi degli studi registrativi, si sono avute recentemente numerose nuove indicazioni, che quasi sempre comportano un aumento della spesa rispetto al precedente standard.
Nel 2015. in una celebre sessione plenaria del meeting ASCO, il discussant Leonard Saltz aveva affrontato il delicato tema della sostenibilità, definendo “unsustainable” l’impiego di alcuni nuovi farmaci, e sottolineando esplicitamente che “these drugs cost too much”.
Qualche anno dopo, negli Stati Uniti come nel resto del mondo, il problema rimane molto attuale, anche se con declinazioni e implicazioni diverse a seconda dei diversi sistemi sanitari.
Gli autori del lavoro appena pubblicato da JAMA Internal Medicine partono dalla considerazione che nel 2018 si era registrato un numero record di nuove approvazioni da parte della Food and Drug Administration, per indicazioni oncologiche e onco-ematologiche.
Obiettivo dell’analisi era quello di ottenere, stimando il numero di pazienti oncologici eleggibili, negli USA, per ciascuna delle nuove indicazioni, una stima della spesa ipotetica associata all’impiego dei nuovi farmaci.
Retrospettivamente, gli autori hanno esaminato le approvazioni di farmaci oncologici da parte della FDA nel 2018, stimando la numerosità della popolazione eleggibile sulla base di dati ufficiali.
Basandosi su una stima del costo dei nuovi farmaci, gli autori hanno stimato la spesa complessiva, tenendo in considerazione anche l’eventuale risparmio derivante dalla sostituzione del precedente standard. Naturalmente, il modello comportava un grado di incertezza per alcune variabili (in primis il costo effettivo dei nuovi farmaci e la percentuale di impiego rispetto al numero di pazienti teoricamente candidati). Tali variabili sono state oggetto di analisi di sensitivity.
Gli autori si sono basati, per la conduzione delle analisi, su dati pubblicamente disponibili: il sito della Food and Drug Administration per le indicazioni, il sito del National Cancer Institute e dell’American Cancer Society per I dati epidemiologici, il RED BOOK database per I prezzi dei farmaci.
L’outcome principale dell’analisi era la stima della spesa netta negli USA, associata all’impiego delle nuove terapie oncologiche. Come detto, gli autori hanno condotto analisi di sensitivity per descrivere come la spesa complessiva si modificherebbe al variare della percentuale di effettiva diffusione dei farmaci sul mercato (rispetto al numero teorico di pazienti eleggibili) e al variare del prezzo dei farmaci.
Complessivamente, sono state incluse nell’analisi 46 indicazioni oncologiche, delle quali 17 corrispondono a nuovi farmaci immessi sul mercato e 29 corrispondono a nuove indicazioni di farmaci già precedentemente sul mercato.
Il prezzo medio stimato per paziente, per trattamento, è risultato pari a 150384 dollari.
Su base nazionale (considerando quindi l’intera popolazione degli Stati Uniti), immaginando il 100% di diffusione sul mercato rispetto alla popolazione di pazienti potenzialmente eleggibili, la spesa stimata per anno è risultata pari a 46.70 miliardi di dollari.
Tenendo conto dell’eventuale risparmio derivante dal mancato impiego del precedente standard, la spesa netta stimata per anno risulta pari a 39.56 miliardi di dollari.
Tale spesa comporterebbe un incremento nettamente maggiore della spesa oncologica rispetto al trend osservato negli anni precedenti.
In assenza di sconti (impiegando i farmaci a prezzo pieno), l’incremento di spesa negli USA sarebbe pari a 3.96 miliardi di dollari per una diffusione sul mercato del 10%, pari a 7.91 miliardi di dollari per una diffusione sul mercato del 20%, e pari a 19.78 miliardi di dollari per una diffusione sul mercato del 50%.
Per mantenere, con i prezzi ipotizzati, l’incremento della spesa in linea con l’incremento degli anni precedenti, le nuove indicazioni dei farmaci approvati nel 2018 dovrebbero essere impiegate, al massimo, nel 20% dei pazienti potenzialmente eleggibili.
Ipotizzando uno sconto del 23.1% (corrispondente al miglior sconto ottenuto dal programma Medicaid), comunque per mantenere l’aumento in linea con lo storico sarebbe possibile trattare meno del 25% dei pazienti eleggibili.
Ipotizzando uno sconto del 50% (che grossolanamente corrisponde al prezzo medio negli stati dell’Unione Europea), per mantenere l’aumento in linea con lo storico sarebbe comunque possibile trattare meno del 40% dei pazienti eleggibili.
Lo scenario descritto dalle analisi di Vinaj Prasad e colleghi impone un’attenta riflessione.
Se si immagina che tutti i nuovi farmaci vengano impiegati in tutti i pazienti potenzialmente eleggibili, questo comporterebbe un aumento senza precedenti della spesa oncologica, decisamente maggiore rispetto al trend degli anni precedenti.
D’altra parte, se l’obiettivo è quello di mantenere la spesa “in linea” con l’incremento osservato negli anni precedenti, a meno di importanti rinegoziazioni dei prezzi, questo potrebbe essere ottenuto solo con un “razionamento” dell’accessibilità ai nuovi farmaci (nel modello discusso dagli autori, solo un impiego nel 20% o meno dei pazienti potenzialmente eleggibili sarebbe compatibile con una spesa “in linea” con l’incremento storico).
In altre parole, il rischio è che sia seriamente compromessa la sostenibilità, o l’equità di accesso, o entrambe. Naturalmente, lo studio è stato condotto basandosi sui dati statunitensi, quindi l’applicabilità dei calcoli alla realtà di altri paesi è molto limitata. In particolare, gli autori riconoscono i limiti del modello per quanto riguarda la stima del prezzo dei farmaci: i prezzi reali, anche negli Stati Uniti, potrebbero essere diversi, e a maggior ragione i calcoli di sostenibilità potrebbero essere molto diversi in un altro paese.
In Italia, grazie al servizio sanitario di tipo universalistico, la maggior parte delle indicazioni è rimborsata e il costo ricade sul servizio sanitario. Ci sono naturalmente alcune eccezioni, e anche per le indicazioni rimborsate spesso ci sono tempi lunghi tra l’approvazione teorica del trattamento e la effettiva disponibilità nella pratica clinica.
Da qualche anno, esiste nel nostro paese un fondo dedicato ai farmaci oncologici innovativi, separato rispetto al fondo per gli altri farmaci innovativi non oncologici. Il fondo è stato prezioso, perché ha permesso ai pazienti italiani colpiti da tumori di avere accesso ai 33 farmaci innovativi nel periodo 2015-2018 (rispetto alla media europea di 24) e in tempi più brevi. A fine ottobre 2020, in occasione del congresso nazionale, l’AIOM ha chiesto che venga istituito un fondo unico invece dell'attuale assetto che prevede due fondi distinti. I dati dell’articolo di Prasad, sebbene si riferiscano agli USA, ci ricordano che, con l’aumentare delle indicazioni, il rischio di superare il tetto di 500 milioni di euro per il Fondo per i farmaci oncologici innovativi. Si impone quindi la necessità di un fondo unico per "rimediare alla probabile incapienza del Fondo per farmaci oncologici innovativi, a fronte di un plausibile avanzo nel Fondo per i farmaci innovativi non oncologici, determinato, in larga parte, dall'uscita delle terapie per il trattamento dell'epatite C", come ha osservato il presidente Aiom Giordano Beretta in occasione del congresso 2020.
L'Aiom calcola che" i costi diretti del cancro, in Italia, hanno superato dieci miliardi e mezzo di euro nel 2018. Oltre il 40% è assorbito dai farmaci, rispetto a una media europea del 31%".
