“Oggigiorno si conosce il prezzo di tutto, ma non si conosce il valore di niente.”

Negli ultimi anni, il concetto dell’opportunità di quantificare il valore del beneficio mediamente ottenuto con un trattamento è stato necessariamente enfatizzato da tutte le società scientifiche in ambito oncologico, specialmente alla luce della sostenibilità economica dei trattamenti.

Sia l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) che la European Society of Medical Oncology (ESMO) hanno proposto degli strumenti di valutazione del valore dei trattamenti oncologici.

La Task Force “Value in Cancer Care” dell’ASCO ha lavorato per elaborare una griglia di valutazione dell’efficacia, della tossicità e del costo dei trattamenti oncologici, per standardizzare la valutazione di un nuovo trattamento rispetto allo standard di cura già esistente. Nel dettaglio, la valutazione proposta dalla Task Force ASCO prevede un punteggio calcolato sulla base del beneficio clinico rispetto al trattamento di controllo (in termini di sopravvivenza globale in prima battuta, oppure di sopravvivenza libera da progressione, oppure di risposte obiettive). Oltre alla suddetta valutazione dell’efficacia, la valutazione della tossicità rispetto al trattamento di controllo comporta l’attribuzione di un punteggio che può essere di segno positivo se il trattamento sperimentale è meglio tollerato rispetto allo standard, o viceversa di segno negativo se il trattamento sperimentale è associato a maggiore tossicità. Infine, la valutazione di altri aspetti (un beneficio significativo nel controllo dei sintomi, o l’aumento del tempo “libero da trattamento”) comporta un eventuale ulteriore “bonus” nel punteggio.

Dal canto suo, l’ESMO ha elaborato la MCBS (Magnitude of Clinical Benefit Scale), con l’obiettivo di provare a “quantificare” in maniera standardizzata il beneficio dimostrato dai nuovi trattamenti negli studi registrativi. Il metodo proposto valuta l’efficacia, nonché l’effetto del trattamento in termini di tossicità e qualità di vita. Nel setting di malattia avanzata, il punteggio va da 1 a 5: un punteggio di 4 o 5 corrisponde a un beneficio clinico elevato.

L'analisi pubblicata su Annals of Oncology l'8 febbraio 2017 si basa sui dati dei farmaci oncologici approvati dalla Food and Drug Administration statunitense nel periodo compreso tra il 2000 ed il 2015, e ciascun farmaco è stato valutato secondo i suddeti criteri recentemente proposti da ASCO ed ESMO per la determinazione del valore e del beneficio clinico associati ai trattamenti.

Gli autori hanno inoltre descritto l’associazione tra il valore dei farmaci , quantificato secondo le suddette scale, e il prezzo dei farmaci stessi.