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“Pretendere di più” dagli studi clinici: l’ASCO invita a puntare a risultati clinicamente rilevanti
Pubblicato sul Journal of Clinical Oncology il 17 marzo 2014 un importante Special article dell'ASCO dedicato al tema della definizione di obiettivi clinicamente rilevanti per gli studi clinici. L'articolo sintetizza i risultati del lavoro dell'ASCO Cancer Research Committee.
Lee M. Ellis, et al. American Society of Clinical Oncology Perspective: Raising the Bar for Clinical
Trials by Defining Clinically Meaningful Outcomes. J Clin Oncol [published online on March 17, 2014].
L'articolo sintetizza i risultati del lavoro di 4 gruppi (dedicati rispettivamente al tumore del pancreas, al tumore della mammella, al tumore del polmone e al tumore del colon-retto). I gruppi comprendevano non solo clinici, ma anche rappresentanti dei pazienti, biostatistici, rappresentanti dell'autorità regolatoria e dell'industria.
Ciascun gruppo si è focalizzato su una specifica popolazione di pazienti, suggerendo scenari per il disegno di sperimentazioni cliniche in quel setting, in termini qualitativi (endpoint da scegliere) e quantitativi (vantaggio minimo a cui puntare per definire la positività dello studio).
Pur riconoscendo le difficoltà spesso legate alla dimostrazione di un beneficio in sopravvivenza globale e senza negare il beneficio clinico che può essere associato ad altri endpoint, i gruppi di lavoro suggeriscono di scegliere la sopravvivenza globale come obiettivo principale.
In tutti gli scenari, si suggerisce di puntare ad un beneficio pari ad un Hazard Ratio in sopravvivenza globale clinicamente rilevante, pari ad almeno 0.80 (polmone, mammella triple-negative), o ancora più netto nelle situazioni caratterizzate da prognosi ancora peggiore (tumore del pancreas, tumore del colon pre-trattato). Mediamente, questo dovrebbe corrispondere ad un prolungamento della sopravvivenza mediana di circa 3-4 mesi.
L'obiettivo suggerito dall'ASCO appare realizzabile solo attraverso la conduzione di studi clinici in popolazioni di pazienti adeguatamente selezionate sulla base di fattori predittivi di efficacia. Difficile pensare alla dimostrazione di vantaggi così rilevanti in pazienti non selezionati.
Gli autori riconoscono naturalmente che anche studi con altri obiettivi o vantaggi meno grandi possono produrre risultati potenzialmente interessanti, ma solo "alzando l'asticella" sarà possibile fare reali progressi e cambiare i paradigmi di trattamento in oncologia.
