Valutiamo il valore dei trattamenti oncologici: pregi e difetti della scala ESMO

I punti di vista alla base della valutazione del valore di un trattamento possono essere necessariamente diversi, e quindi i differenti “attori” possono pensare, scegliere ed agire in maniera diversa:

La prospettiva dei pazienti: spesso, il paziente non chiede allo specialista il beneficio medio associato al trattamento, ma vorrebbe sapere quale è la sua chance di cura, oppure quale è la chance di essere vivo a distanza di tempo, con il nuovo farmaco rispetto al vecchio. Grande rilievo può avere per il paziente il cosiddetto “effetto possibilità”: poter puntare su una chance anche piccola (es. 10%) di essere vivo a distanza di tempo, se tale chance è praticamente nulla con i trattamenti “vecchi”, rappresenta uno stimolo notevole per il paziente a chiedere il nuovo trattamento. Questo aspetto, sottolineano gli autori, è diventato di grande interesse con i recenti risultati ottenuti con i farmaci immunoterapici (che spesso aumentano la chance di beneficio a lungo termine), anche se le stime del beneficio a un tempo lungo sono necessariamente più imprecise.

La prospettiva del medico: sulle decisioni e sulle convinzioni degli oncologi pesano l’esperienza personale, e l’abitudine a basarsi, per l’interpretazione dei risultati degli studi clinici, su strumenti “classici” come l’hazard ratio (e il relativo intervallo di confidenza), nonché il risultato (es. sopravvivenza globale) mediano.

La prospettiva del “pagatore” (che può essere il servizio sanitario nazionale, la Regione, una compagnia assicurativa etc. ): in questo caso, a farla da padrone nelle considerazioni sono le risorse economiche limitate, l’incremento incontrollato nei costi dei nuovi trattamenti, e la necessità di ripartire le risorse tra branche diverse della medicina.

L’ASCO ha impostato il proprio strumento di valutazione del beneficio clinico associato ai trattamenti antitumorali partendo dalla prospettiva del paziente: è il paziente che discute con il medico i benefici e i rischi associati al trattamento, e decide quindi se vale la pena o no accettare la proposta terapeutica (considerato che nel sistema americano è il paziente ad accollarsi, almeno in parte, i costi della terapia).

L’ESMO, diversamente dalla società scientifica americana, ha prodotto uno strumento che vuole porsi dalla prospettiva della salute pubblica, dichiarando di voler produrre una scala utile in un sistema che si basa sull’uso di risorse economiche limitate, allo scopo di garantire la sostenibilità del sistema. In alcuni stati, la scala ESMO è usata nelle decisioni relative al rimborso dei farmaci oncologici, e l’ESMO stessa basa le raccomandazioni contenute nelle proprie linee guida sull’impiego della scala.

Alberto Sobrero e colleghi elencano alcune problematiche della scala ESMO:

La scala usa criteri arbitrari

Valuta singoli studi (per definizione positivi) e quindi non prende in considerazione tutta l’evidenza eventualmente disponibile per uno specifico farmaco, inclusi gli eventuali studi negativi 

Si basa sulla stima puntuale di efficacia e non tiene conto dell’imprecisione della stima. La decisione di basare la dimensione dell’effetto di un trattamento sul limite inferiore dell’intervallo di confidenza dell’efficacia è un punto debole da correggere: nell’attuale versione della scala ESMO, uno studio più piccolo, quindi con stima più imprecisa dell’effetto, è favorito rispetto ad uno studio di dimensioni più adeguate.

La scala ESMO non prevede un abbassamento del punteggio in caso di una peggiore tossicità del trattamento sperimentale. Gli autori sottolineano giustamente che questo non rispecchia accuratamente la moderna concezione di bilancio tra benefici e danni.