Un esempio di come l'analisi Quality-adjusted time without symtoms or toxicities (Q-TWiST)nello studio della qualità di vita dei pazienti con carcinoma del pancreas possa dare più forza ad un nuovo farmaco.
Reni M, et al. Quality-adjusted survival with combination nab-paclitaxel + gemcitabine vs gemcitabine alone in metastatic pancreatic cancer: a Q-TWiST analysis. J Med Econ 2014; epub 21 March
Tra le possibili opzioni di trattamento di prima linea per pazienti con carcinoma pancreatico metastatico vi è la combinazione di nab-paclitaxel e gemcitabina, come dimostrato dallo studio randomizzato MPACT di recente pubblicazione sul N Engl J Med. La terapia di combinazione ha infatti prodotto un significativo aumento della sopravvivenza mediana e della sopravvivenza a 1 e 2 anni. I dati dei pazienti inclusi nello studio sono stati ora rianalizzati con la metodica Q-TWiST che consente di valutare un endpoint farmacoeconomico di "tempo" combinando il concetto di qualità della vita di un individuo con quello di sopravvivenza. Sono state considerate 3 categorie temporali: il tempo di vita senza sintomi da progressione o tossicità severe; la durata delle tossicità severe; il tempo alla ricaduta. Il valore medio del Q-TWiST è stato poi calcolato moltiplicando il tempo speso dai pazienti in ognuna delle tre categiorie temporali con una correzione per utilità.
I pazienti allocati al trattamento di combinazione riportavano una miglior qualità della vita misurata con Q-TWiST (+1.7 mesi 95% CI 0.8-2.7) rispetto a quelli randomizzati a ricevere solo gemcitabina, riportando un tempo di buona qualità della vita significativamente più lungo (8.2 mesi vs 6.5 mesi).