Prima validazione prospettica della cosiddetta "firma genetica" per le decisioni sul trattamento adiuvante del carcinoma mammario. Era grande attesa per questi dati. Cambieranno la pratica clinica?
Sparano JA, et al. Prospective Validation of a 21-Gene Expression Assay in Breast Cancer. N Engl J Med 2015 [Epub ahead of print]
Il valore prognostico delle analisi di espressione genica in pazienti con carcinoma mammario è noto da tempo grazie a valutazioni retrospettive di campioni tumorali ottenuti da studi randomizzati. Tuttavia, la validazione del ruolo predittivo richiede studi prospettici condotti su una popolazione di pazienti trattate in modo omogeneo.
Lo studio TAILORx ha analizzato il valore predittivo dell'espressione di 21 geni (recurrence score) in una popolazione di donne con carcinoma mammario HR+, HER2-, N0, dimensioni tumorali tra 1.1 e 5 cm (o tra 0.6 e 1 cm, se grado istologico intermedio o elevato) potenzialmente candidate a ricevere un trattamento chemioterapico adiuvante.
La valutazione dei 21 geni è stata effettuata mediante RT-PCR (reverse-transcriptase–polymerase-chain reaction) su campioni tumorali in paraffina e i risultati sono stati utilizzati per definire uno score predittivo del rischio di recidiva.
Terapia adiuvante
Endpoint primario: analisi di tipo "tempo all'evento" del tasso di sopravvivenza libera da carcinoma invasivo (invasive disease–free survival). Definizione di evento: prima evidenza di carcinoma invasivo ipsilaterale, recidiva locale, recidiva a distanza, secondo primitivo invasivo controlaterale, secondo primitivo invasivo non mammario (esclusi i carcinomi cutanei), o morte senza evidenza di recidiva.
Su un totale di 10253 donne arruolate, 1626 (15.9%) con recurrence score da 0 a 10 sono state assegnate a ricevere la sola terapia endocrina senza chemioterapia. Il follow-up mediano è di 69 mesi.
Outcome a 5 anni
Da notare che, fra le pazienti trattate con la solo endocrinoterapia, sono stati impiegati i seguenti agenti:
In pazienti con carcinoma mammario HR+/HER2-/N0 potenzialmente candidate a ricevere un trattamento di chemioterapia adiuvante sulla base delle caratteristiche clinico-patologiche, la probabilità di recidiva a 5 anni con la sola endocrinoterapia è molto bassa in presenza di un profilo di espressione genica favorevole (recurrence score ≤10).
Risultati interessanti. Necessità di conferme da un follow-up più lungo e di una migliore definizione del cut-off (cosa succede nella fascia 11-25?; e nella fascia 11-18?).
Siamo anche in attesa di validare altre strategie, più economiche e con potenziale maggiore trasferibilità su larga scala. Nel frattempo, lo studio offre la maggiore evidenza disponibile ad oggi.